Blog

Elafibranor (GFT505) Poud - Nouvo dwòg pou etid sou tretman NASH

Ki sa ki se Elafibranor (GFT505)?

Poud elafibranor (GFT505)923978-27-2), se yon medikaman eksperimantal ki fè rechèch toujou sou pye. Sitou, yo se etid li yo ak devlopman pa Genfit ki baze sou efikasite nan Elafibranor (GFT505) poud (923978-27-2) nan konbat maladi tankou maladi ki pa gen alkòl gra fwa, dislipidemi, ensilin rezistans, ak dyabèt.

Elafibranor (GFT505) mekanis aksyon

Pousyè Elafibranor (GFT505) se yon tretman oral ki travay sou twa tip yo PPAR. Yo enkli PPARa, PPARd, ak PPARg. Sepandan, li sitou aji sou PPARA.

Se mekanis nan Elafibranor nan aksyon konplike kòm li diferansye rekrite kofakteur reseptè nikleyè a. Kòm yon rezilta, sa a mennen nan règleman an diferans nan jèn kòm byen ke efè a byolojik.

Pousyè Elafibranor (GFT505) se kapab idantifye ak profilaj selektif aktif modilatè nikleyè (SNuRMs). Kòm yon rezilta, li ofri efikasite amelyore ak efè segondè redwi.

Tou de molekil yo multimodal ak pluripotent te pwouve yo dwe efikas nan batay kondisyon divès kalite. Yo genyen ladan yo rezistans ensilin ak dyabèt, enflamasyon, obezite, ak triyad lipid, ki se karakterize pa yon ogmantasyon nan kolestewòl la HDL ak bese nan kolestewòl la LDL ak trigliserid.

Diferans ki genyen ant mekanis Elafibranor a nan aksyon ak sa yo ki an lòt konpoze ki PPARs sib nan NASH (staltohepatitis ki pa alkòl) se lefèt ke li pa montre nenpòt ki aktivite famasi PPARy.

Kòm yon rezilta, Elafibranor itilizatè yo pa fè eksperyans efè segondè vle ki asosye ak aktivasyon PPARy. Efè segondè sa yo gen ladan; retansyon likid, èdèm, ak pran pwa tout sa ki ogmante risk youn nan nan soufri ensifizans kadyak.

Elafibranor (GFT505) pou etid tretman Nash

Nash (steatohepatitis ki pa alkòl) se yon maladi nan fwa ki mennen nan enflamasyon an ak koripsyon nan epatosit yo kòm byen ke akimilasyon nan grès ki fè yo konnen tou kòm ti gout lipid. Anjeneral, sèten kondisyon sante tankou sendwòm metabolik, dyabèt tip 2, ak obezite yo se kòz ki nimewo yon sèl nan steatohepatitis non alkòl (NASH), ak mal alkòl gra maladi fwa (NAFLD).

Elafibranor (GFT505) Poud - Nouvo dwòg pou etid sou tretman NASH

Jodi a, anpil moun ap soufri ak maladi mòtèl sa a. Pati nan pè sou li se ke li te kapab mennen nan siwoz, yon kondisyon ki fè fwa a kapab fonksyone. Li kapab tou pwogrese nan kansè nan fwa ak nan kèk ka, lakòz lanmò.

Nouvèl tris yo sou NASH (steatohepatitis ki pa alkòl) se ke li pa chwazi laj e li kontinye afekte tout moun. Pi mal toujou, siy ki montre maladi yo ta ka pa asimptomik, e youn ka pa janm konnen ke yo ap soufri maladi a jiskaske li te avanse nan yon etap pita.

Sikatris a ak enflamasyon te pote sou pa NASH (esteatohepatit san alkòl) ta ka tou mennen nan kadyak ak konplikasyon poumon. Avèk anpil moun k ap soufri kounye a nan kondisyon sa a ki provenant soti nan mal alkòl gra maladi fwa, chèchè ap chèche pou opsyon tretman lòt pase yon transplantasyon fwa.

Youn nan medikaman yo te etidye pou tretman NASH se poud Elafibranor (GFT505) (923978-27-2). Se konsa, lwen, li te montre lakòz efè pozitif sou de karakteristik prensipal yo nan maladi a, sa vle di, mongolfyèr ak enflamasyon. Bote a ak li se ke li se trè rèd ak pral raman fè yon sèl soufri nan nenpòt ki efè segondè yo. Se pou rezon sa a ke Administrasyon Manje ak Medikaman Etazini te bay yon deziyasyon rapid pou medikaman sa a Tretman NASH.

Kounye a, elafibranor (GFT505) poud se nan faz 3 esè klinik, tou ame kòm rezoud li.

REZOUD-LI

Li se yon etid mondyal ki te kòmanse nan pwemye mwatye nan 2016, ki se randomized, ki gen plasebo-kontwole nan rapò 2: 1 ak doub-avèg. Pasyan ki ap patisipe nan etid sa a se moun ki soufri soti nan NASH (NAS> = 4) ak fibwoz (F2 oswa etap F3 kijan domaj nan fwa se deja remakab. Nan tout etid la, pasyan yo pral swa ap administre ak Elafibranor (GFT505) dòz. 120mg oswa plasebo yon fwa chak jou.

Premye mil moun ki anrejistre yo ap ede montre si NASH ka trete ak Elafibranor (GFT505) san yo pa vin pi mal fibwoz lè yo konpare ak moun ki trete ak plasebo.

Premye kòwòt la te enskri nan mwa avril 2018, epi analiz yo pral rapòte nan fen 2019. Done yo rapòte yo pral detèmine si Elafibranor vin apwouve pa Administrasyon Manje ak Medikaman Ameriken an jan li resevwa yon apwobasyon kondisyonèl pa Ajans Ewopeyen Medikaman, byen ke yo rekonèt kòm EMA pa 2020.

Etid la te ale yon etap pi devan nan mwa desanm 2018 lè Done Sekirite Sosyal Komisyon Konsèy la Siveyans (DSMB) andose kontinyasyon nan pwosè a san okenn chanjman. Sa ki te apre yon pre-planifye revizyon sou done yo sekirite fè apre trant mwa.

Elafibranor (GFT505) Poud - Nouvo dwòg pou etid sou tretman NASH

Rezilta pou etid yo anvan yo pre-pre ak klinik nan tretman an pou NASH

Efikasite ak sekirite Elafibranor nan tretman NASH te evalye nan tan pase nan plizyè modèl maladi. Nan 5 faz 2a a, plizyè esè yo te fèt sou diferan popilasyon pasyan ki soufri metabolis. Li enkli moun ki gen kalite 2 dyabèt oswa pre-dyabèt ak aterojen dislipidemi. Pandan etid la, li te obsève ke Elafibranor ankouraje;

  • Redwi risk pou yo soufri nan pwoblèm kadyovaskilè
  • Makè Redwi nan aksidan nan fwa
  • Pwopriyete anti-enflamatwa
  • Ogmante sansiblite ensilin
  • Omeyostazi glikoz
  • Wofil lipid kadyoprotèk.

Jijman faz 2b ki te lanse an 2012 se te pi gwo jijman entèvansyon ak premye reyèl etid entènasyonal ki te dwe fèt sou NASH. Li se Lè sa a, ki Elafibranor rive FDA rekòmande pwen final la nan "Rezolisyon NASH san yo pa vin pi grav nan fibroz." Sa ki te final la prensipal pou faz mondyal la 3 jijman ki se toujou kontinyèl.

Li te obsève ke pasyan ki te resevwa tretman NASH ak Elafibranor te note yon amelyorasyon nan mak malfonksyònman fwa yo tankou ALP, GGT, ak ALT. Atravè evalyasyon nan ekstremite segondè yo, te gen yon obsèvasyon ki Elafibranor (GFT505) dòz 120mg te bay efè ki ka geri sou faktè sa yo risk kardio-metabolik ki asosye ak NASH, Yo enkli;

  • Efè anti-enflamatwa
  • Yon amelyorasyon nan sansiblite ensilin ak metabolis glikoz nan pasyan ki gen dyabèt
  • Amelyore nivo lipoprotein ak lipid plasma yo.
Efikasite nan Elafibranor nan tretman pou Pedyat NASH

Pousantaj timoun ki soufri gwosè a ogmante siyifikativman, sa ki fè li enkyetid sante k ap grandi. Nan yon etid ki fèt nan 2016, li te obsève sa NAFLD(maladi alkòl gra fwa fwa) afekte apeprè 10-20% nan popilasyon timoun lan. Li pli lwen te montre ke Pedyat NAFLD ta dwe kòz ki mennen nan echèk nan fwa, patoloji fwa, osi byen ke enplantasyon fwa nan timoun ak adolesan.

Nan mwa janvye 2018 te gen lansman ofisyèl la nan pwogram pedyatrik NASH ki gen nan tèt ke Elafibranor se dwòg la sèlman ki te pwouve yo dwe efikas nan tretman NASH nan granmoun ak se nan etap nan devlopman nan tretman timoun yo.

Èske Elafibranor ka itilize ansanm ak lòt dwòg nan tretman NASH?

Li deja klè ke Elafibranor se efikas nan tretman NASH lè yo itilize sou pwòp li yo. Sepandan, akòz konpleksite nan maladi a, li ta ka itilize ansanm ak lòt dwòg nan jesyon an nan fibwoz fwa, NASH, ak ko-maladi yo.

Elafibranor (GFT505) lòt itilizasyon

Nan tretman maladi kolstasis

Kolestaz se yon kondisyon ki te koze pa defisyans la nan fòmasyon nan kòlè ak koule li yo nan vezikulwèl la ak duodenom. Li ta ka mennen nan vin pi grav nan maladi sistemik ak maladi fwa, echèk nan fwa, e menm bezwen an nan transplantasyon fwa. Yon etid klinik fè montre ke elafibranor (GFT505) poud diminye makè yo byochimik nan plasma a kon sa pwouve ke li kapab itil nan tretman pou maladi kolestazis.

Dyabèt

Dyabèt se yon kondisyon ki koze pa gen twòp sik oswa glikoz nan san an. Li afekte alantou kat san milyon moun globalman. Youn devlope dyabèt tip 2 yon fwa kò yo pa kapab pwodwi ak itilize ensilin nòmalman.

Rechèch ki fèt sou elafibranor montre ke li redwi pwogresyon nan dyabèt tip 2 nan de fason. Premye a se nan amelyorasyon nan metabolis glikoz nan kò an.

Li tou amelyore sansiblite ensilin nan misk yo ak tisi periferik.

Elafibranor (GFT505) Poud - Nouvo dwòg pou etid sou tretman NASH

konklizyon

Etid la Elafibranor vini kòm bon nouvèl nenpòt ki moun ki ap soufri nan NASH. Èske w gen te administre oralman plis pase uitan pasyan nan dat ak ki montre ke li se itil, gen espwa ke gen moun ki pral pa gen sibi yon transplantasyon fwa.

Pa te gen okenn Entèaksyon elafibranor dwòg detekte ak sitagliptin, simvastatin, oswa warfarin, ki endike ke li ta ka itilize ansanm ak lòt dwòg san danje. Elafibranor byen tolere nan kò a epi li pa montre okenn efè segondè.

Referans

  1. Translasyonèl Metòd Rechèch nan Dyabèt, Obezite, ak Nonalcoholic gra, edited by Andrew J. Krentz, Christian Weyer, Marcus Hompesch, Springer Nature, paj 261
  2. PPARs nan Cellular and - Whole kò enèji Metabolism modifye pa Walter Wahli, Rachèl Tee, 457-470
  3. Obezite ak Gastroanteroloji, Yon Nimewo nan Gastro-entewnet Klinik nan Nò, Octavia Pickett-Blakely, Linda A. Lee, paj 1414-1420

contents

2019-07-23 Sipleman
vid
Konsènan wisepowder